Zusammenfassung der Ressource
Terapia génica
- Es una técnica experimental que utiliza los
genes para tratar o prevenir enfermedades.
- La forma más común de terapia
genética incluye la inserción de un gen
normal para sustituir a uno anormal.
- Intercambio de un gen
anormal por uno normal
- Reparación de un
gen anormal
- Alteración del grado en el que
se active o se desactive un gen
- La técnica todavía está en desarrollo, motivo
por el cual su aplicación se lleva principalmente
a cabo dentro de ensayos clínicos controlados,
- TIPOS DE TERAPIA GENICA
- Terapia génica
somática
- Puede ser in vivo = transformación celular
tiene lugar dentro del paciente
- Ex vivo = La transformación celular se lleva a cabo a
partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le
trasplantan las células
- En la mayoría de los estudios de terapia génica, una
copia del gen funcional se inserta en el genoma para
compensar el defectivo.
- La naturaleza de la propia terapia génica y sus vectores,
implica que en muchas ocasiones los pacientes deben repetir
la terapia cada cierto tiempo porque ésta no es estable y su
expresión es temporal