CRISPR-CAS9

CRISPR-CAS9

1. Origen

   • Bacterias
     • Metodo de defensa contra infecciones viricas
       • Destruyen al material genético del virus
     • Tienen enzimas capaces de distinguir entre el material genético de la bacteria y el del virus
     • Llenas de repeticiones palindromicas en cierta parte de sus genomas

2. Aplicaciones

   • Editar
   • Alterar
     • Genes
       • ¿Para qué?
         • Eliminación de enfermedades hereditarias
         • Crear modelos de animales para estudiar enfermedades
         • Re-programación de nuestras células para que corten el genoma del VIH.
         • modificar los genomas de embriones humanos.
         • Mejorar los alimentos transgénicos
   • Corregir

3. ¿Cómo funciona?

   • Todo comienza con el diseño de una molécula de ARN que luego va a ser insertada en una célula.
     • Etapas
       • 2°
         • Se activan al menos dos mecanismos naturales de reparación del ADN cortado.
           • El primero llamado indel hace que, después del sitio de corte aparezca un hueco en la cadena y se inserte un pedazo más de cadena. Esto conlleva a la perdida de la función original del segmento de ADN cortado.
           • Un segundo mecanismo permite la incorporación de una secuencia concreta exactamente en el sitio original de corte. Para esto, lógicamente, hemos de darle a la célula la secuencia que queremos que se integre en el ADN.
       • 1°
         • El ARN guía se asocia con la enzima Cas9.
           • Actúa Cas9 cortando el ADN.

4. Herramientas implicadas

   • Proteinas
     • Cas-9
       • Es una enzima endonucleasa de ADN de ARN guía asociada con un sistema adaptivo CRISPR de inmunidad en algunas bacterias.
   • CRISPR
     • Repeticiones palindrómicas cortas, agrupadas y regularmente interespaciadas
   • Secuencia PAM
     • Es una secuencia de ADN de 2-6 pares de bases inmediatamente después de la secuencia de ADN dirigida por la nucleasa Cas9 .

5. ¿Problemas?

   • Éticos
     • Riesgos de defectos genéticos
       • Ronocimiento extraordinariamente incompleto que se tiene de los efectos genéticos reales.
     • Consecuencias imprevisibles a largo plazo
       • Por ejemplo, el gen corregido se transmite a los descendientes y tiene en ellos efectos que nadie había previsto.
   • Técnicos
     • La especificidad del ARN guía no es total.
       • La enzima Cas9 prodría cortar en un sitio que no nos interese.
     • Cas9 puede cortar sin que esté presente el ARN guía.
       • Esto se soluciona con enzimas más precisas
   • Ecosistemicos
     • Los ecosistemas también pueden verse amenazados cuando se liberan en el medio silvestre mosquitos o productos agrícolas modificados genéticamente.

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