TERAPIA GENÉTICA

TERAPIA GENÉTICA

1. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o realizar un marcaje.

2. Se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido.

3. Aplicaciones

   • Marcaje génico:
     • El marcaje génico tiene como objetivo, no la curación del paciente, sino hacer un seguimiento de las células
   • Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias:
     • Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar la administración de la proteína deficitaria
       • Se proporciona el gen ausente
   • Terapia de enfermedades adquiridas:
     • Se usan distintas estrategias, como la inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales
       • La enfermedad más común es el cáncer

4. La terapia génica consiste en la inserción de elementos funcionales ausentes en el genoma de un individuo.

   • El genoma es el conjunto de genes contenidos en los cromosomas

5. Tipos de terapia genética

   • Terapia génica somática:
     • Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar.
   • Terapia génica germinal:
     • Los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios, por ello no se lleva a cabo hoy en día.