Terapia génica

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Terapia génica
  1. Es una técnica experimental que utiliza los genes para tratar o prevenir enfermedades.
    1. La forma más común de terapia genética incluye la inserción de un gen normal para sustituir a uno anormal.
      1. Intercambio de un gen anormal por uno normal
        1. Reparación de un gen anormal
          1. Alteración del grado en el que se active o se desactive un gen
        2. La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados,
          1. TIPOS DE TERAPIA GENICA
            1. Terapia génica somática
              1. Puede ser in vivo = transformación celular tiene lugar dentro del paciente
                1. Ex vivo = La transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células
                2. En la mayoría de los estudios de terapia génica, una copia del gen funcional se inserta en el genoma para compensar el defectivo.
                  1. La naturaleza de la propia terapia génica y sus vectores, implica que en muchas ocasiones los pacientes deben repetir la terapia cada cierto tiempo porque ésta no es estable y su expresión es temporal
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