Es una técnica experimental que utiliza los
genes para tratar o prevenir enfermedades.
La forma más común de terapia
genética incluye la inserción de un gen
normal para sustituir a uno anormal.
Intercambio de un gen
anormal por uno normal
Reparación de un
gen anormal
Alteración del grado en el que
se active o se desactive un gen
La técnica todavía está en desarrollo, motivo
por el cual su aplicación se lleva principalmente
a cabo dentro de ensayos clínicos controlados,
TIPOS DE TERAPIA GENICA
Terapia génica
somática
Puede ser in vivo = transformación celular
tiene lugar dentro del paciente
Ex vivo = La transformación celular se lleva a cabo a
partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le
trasplantan las células
En la mayoría de los estudios de terapia génica, una
copia del gen funcional se inserta en el genoma para
compensar el defectivo.
La naturaleza de la propia terapia génica y sus vectores,
implica que en muchas ocasiones los pacientes deben repetir
la terapia cada cierto tiempo porque ésta no es estable y su
expresión es temporal