HC 3 - Gentherapie

Neder Giina
Mind Map by Neder Giina, updated more than 1 year ago
3
0
0

Description

Genetica: HC3 - Gentherapie
Tags

Resource summary

HC 3 - Gentherapie

Annotations:

  • Een vector (virus materiaal, DNA of RNA) zal als genetisch materiaal de cel en kern ingaan. Gen wordt aangepast en dat is gentherapie.
  • Germ line behandelen -> nakomelingen beïnvloed Somatische cellen -> individu
  • Nieuwe gen kan nieuw zijn voor de patiënt, of kan voor een ander variant van bv een eiwit coderen die wel de gewenste activiteit levert.
1 Types
1.1 Gene replacement
1.1.1 Gene silencing
1.1.1.1 Anti-sense: een single stranded RNA dat complementair is aan het mRNA. Het gaat er basenparingen mee aan en inhibeert op die manier de translatie ervan.

Annotations:

  • Vitravene -> geen ziekmakend eiwit bij AIDS patiënten.
1.1.1.2 Small interfering RNA: siRNA breekt mRNA af na transcriptie en hindert zo de translatie

Annotations:

  • Bevasinarib: toegepast om overactief VEGF tegen te gaan. Hierdoor worden minder bloedvaten aangemaakt en kan de persoon weer beter zien.
  • Andersom kan ook: meer VEGF  aanmaak voor bv de ischemie patiënten. 
1.1.2 Lipoprotein lipase (LPL) deficiency: zonder dat enzym zit het bloed vol vet
1.2 Gene repair: Kleine stukjes DNA worden toegevoegd.

Annotations:

  • Homologe recombinatie kan plaatsvinden, kans erop vergroot door restrictie enzymen toe te voegen.
1.2.1 Severe Combined ImmunoDeficiency (Scid): Patiënt heeft geen immuunsysteem.
1.2.1.1 Viraal
1.2.1.1.1 GC mutatie in CD34+ beenmergcelen
1.2.1.2 Non-viraal
1.2.1.2.1 ADA gen uit gezonde witte bloedcel donor -> Patiënt produceert na enkele maanden zelfstandig immuuncellen.
1.2.1.2.2 Stamcellen
1.2.2 Hemophilia B: stollingsfactor IX via virus-gemedieerd transport in de levercellen
1.3 Gene activity
1.4 Gene addition: Genen worden aangepast om een mutatie teweeg te brengen.

Annotations:

  • Resistentie tegen HIV is een vb. Door een mutant van het CCR5 gen -> geen receptor waar het virus aan kan binden om de cel binnen te dringen. 
1.4.1 Leber's congential amaurosis: recombinant adeno-associated virus toediening
2 Potential Risks
2.1 Person
2.1.1 Disease
2.1.1.1 Side effects: vector & transgene
2.1.1.2 Mutagenesis
2.1.1.3 Offspring: Children
2.2 Milieu
2.2.1 People: Spouse & next of kin
2.2.2 Environment: infectious disease
3 Benodigdheden
3.1 Genetisch materiaal om de ziekte te behandelen: DNA of RNA
3.2 Systeem om het genetische materiaal in de doelcel af te leveren: viraal of non-virale vector
4 Manieren
4.1 Introductie gen: Nieuwe, additionele of corrigerend eiwit
4.1.1 Adenovirus maakt transfectie mogelijk
4.1.1.1 Wt P53 genen in DNA ipv mutant
4.1.1.2 Cerepro enzym

Annotations:

  • Het enzym is dermate klein, dat het naburige cellen bereiken kan.
4.2 Introductie anti-gen: Inhibitie eiwit expressie
Show full summary Hide full summary

Similar

mapa genetica 5
Joel Balseca
genetica mapa 3
Joel Balseca
mapa genetica 1
Joel Balseca
M4 genetica true false
Cees Mulder
Genetica M3
Cees Mulder
Enzimas de la replicación del ADN y leyes de Mendel
Irene Serrano
Leyes de Mendel
Felix Medina
Biologia - Introdução a genetica.
Natasha Guimarãe
Woordenlijst genetica
fien.verdoodt
Woordenlijst genetica 2
fien.verdoodt
Aplicaciones y Cuestiones del Proyecto del Genoma Humano
sara davila