Mapa mental
HC 3 - Gentherapie
Conteúdo do mapa
HC 3 - Gentherapie
- Een vector (virus materiaal, DNA of RNA) zal als genetisch materiaal de cel en kern ingaan. Gen wordt aangepast en dat is gentherapie.
- Germ line behandelen -> nakomelingen beïnvloed Somatische cellen -> individu
- Nieuwe gen kan nieuw zijn voor de patiënt, of kan voor een ander variant van bv een eiwit coderen die wel de gewenste activiteit levert.
Types
- Gene replacement
- Gene silencing
- Anti-sense: een single stranded RNA dat complementair is aan het mRNA. Het gaat er basenparingen mee aan en inhibeert op die manier de translatie ervan.
- Vitravene -> geen ziekmakend eiwit bij AIDS patiënten.
- Small interfering RNA: siRNA breekt mRNA af na transcriptie en hindert zo de translatie
- Bevasinarib: toegepast om overactief VEGF tegen te gaan. Hierdoor worden minder bloedvaten aangemaakt en kan de persoon weer beter zien.
- Andersom kan ook: meer VEGF aanmaak voor bv de ischemie patiënten.
- Anti-sense: een single stranded RNA dat complementair is aan het mRNA. Het gaat er basenparingen mee aan en inhibeert op die manier de translatie ervan.
- Lipoprotein lipase (LPL) deficiency: zonder dat enzym zit het bloed vol vet
- Gene silencing
- Gene repair: Kleine stukjes DNA worden toegevoegd.
- Homologe recombinatie kan plaatsvinden, kans erop vergroot door restrictie enzymen toe te voegen.
- Severe Combined ImmunoDeficiency (Scid): Patiënt heeft geen immuunsysteem.
- Viraal
- GC mutatie in CD34+ beenmergcelen
- Non-viraal
- ADA gen uit gezonde witte bloedcel donor -> Patiënt produceert na enkele maanden zelfstandig immuuncellen.
- Stamcellen
- Viraal
- Hemophilia B: stollingsfactor IX via virus-gemedieerd transport in de levercellen
- Gene activity
- Gene addition: Genen worden aangepast om een mutatie teweeg te brengen.
- Resistentie tegen HIV is een vb. Door een mutant van het CCR5 gen -> geen receptor waar het virus aan kan binden om de cel binnen te dringen.
- Leber's congential amaurosis: recombinant adeno-associated virus toediening
- Gene replacement
Potential Risks
- Person
- Disease
- Side effects: vector & transgene
- Mutagenesis
- Offspring: Children
- Disease
- Milieu
- People: Spouse & next of kin
- Environment: infectious disease
- Person
Benodigdheden
- Genetisch materiaal om de ziekte te behandelen: DNA of RNA
- Systeem om het genetische materiaal in de doelcel af te leveren: viraal of non-virale vector
Manieren
- Introductie gen: Nieuwe, additionele of corrigerend eiwit
- Adenovirus maakt transfectie mogelijk
- Wt P53 genen in DNA ipv mutant
- Cerepro enzym
- Het enzym is dermate klein, dat het naburige cellen bereiken kan.
- Adenovirus maakt transfectie mogelijk
- Introductie anti-gen: Inhibitie eiwit expressie
- Introductie gen: Nieuwe, additionele of corrigerend eiwit
Informações
- Descrição
- Genetica: HC3 - Gentherapie
- Criado por
- Neder Giina
- Visualizações
- 9
- Tags
- Avaliação